"All’origine della Beta Talassemia c’è un difetto nel DNA…"

…che provoca il mancato funzionamento di una proteina chiamata emoglobina…

…e localizzata all’interno dei globuli rossi;

…le cellule che distribuiscono ossigeno a tutto il corpo.

A causa dell’emoglobina danneggiata, i globuli rossi non sopravvivono.

Ma non un virus qualunque: il grande killer del nostro secolo; il virus dell’HIV, …

…scelto proprio per la sua straordinaria capacità di penetrare all’interno delle cellule e inserirsi nel DNA.

In primo luogo l’HIV deve essere trasformato da agente infettivo devastante a minuscolo veicolo salvavita.

Per questo i ricercatori rimuovono circa nove decimi del suo patrimonio genetico, compresi i geni che provocherebbero l’AIDS. Al loro posto viene inserita una copia funzionante del gene che quando è alterato causa la Beta Talassemia.

Le cellule sono infettate dal virus modificato che inietta al loro interno il proprio nuovo materiale genetico e fa sì che questo si inserisca in quello della cellula.

Così il DNA del paziente acquisisce la copia funzionante del gene che occorreva.

Le cellule modificate vengono quindi re-iniettate nel midollo del paziente. Qui producono generazioni e generazioni di globuli rossi sani.